Новый препарат дает надежду пациентам с атаксией Фридрейха.
В Канаде появилось новое многообещающее лечение редкого неврологического заболевания. Health Canada одобрило препарат Skyclarys для терапии атаксии Фридрейха — дегенеративного расстройства, поражающего нервную систему и сердце.
Прорыв в лечении редкого генетического заболевания
Компания Biogen Canada Inc. разработала первое в стране лекарство, направленное на устранение основных причин этого генетического заболевания. По словам невролога доктора Массимо Пандольфо, который открыл ген атаксии Фридрейха, новый пероральный препарат способен замедлить прогрессирование болезни на два года.
"Атаксия Фридрейха представляет серьезные физические проблемы, прогрессивно влияя на двигательную функцию, независимость и общее качество жизни", — отметил Пандольфо.
Механизм действия нового препарата
Ученый объяснил, что при атаксии Фридрейха в митохондриях клеток накапливается избыток железа, что приводит к их повреждению. Skyclarys активирует естественные защитные механизмы клеток, противодействуя этому процессу.
Распространенность заболевания и его последствия
Хотите уехать в Канаду? Мы предоставляем поддержку в вопросах иммиграции и помогаем в получении визы. Запишитесь на консультацию, чтобы обсудить вашу ситуацию с нашими лицензированными специалистами и узнать, как мы можем помочь осуществить вашу мечту.
По оценкам, атаксия Фридрейха встречается у 1 из 40 000 канадцев. В настоящее время от 300 до 750 человек в стране живут с этим диагнозом. Заболевание обычно проявляется в детском или подростковом возрасте и приводит к прогрессирующему ухудшению координации движений, речи и глотания. Средняя продолжительность жизни пациентов составляет 37 лет.
Хотя Skyclarys не является полным излечением, его появление дает надежду пациентам и их семьям на улучшение качества жизни и замедление прогрессирования этого тяжелого заболевания.
